世界衛(wèi)生組織7月30日最新通報(bào)的數(shù)字顯示，幾內(nèi)亞、利比里亞與塞拉利昂共出現(xiàn)1323例埃博拉確診與疑似病例，死亡729人。

埃博拉已造成非洲的恐慌，產(chǎn)生恐慌的原因不僅在于該疾病可以產(chǎn)生高達(dá)90%的病死率，還在于迄今沒有任何一種針對(duì)它的藥物和疫苗問世，患了該病只能進(jìn)行支持性治療而無特異性治療措施。

從1976年埃博拉在扎伊爾大規(guī)模暴發(fā)至今已經(jīng)近40年，為何國際醫(yī)藥界還沒有研發(fā)出一種針對(duì)它的藥物，更不用說疫苗了？原因可能是多方面的。例如，埃博拉病毒是一種安全等級(jí)最高的病毒，即第四級(jí)病毒，是指在實(shí)驗(yàn)室里進(jìn)行分離、實(shí)驗(yàn)微生物組織結(jié)構(gòu)時(shí)安全隔離分級(jí)的最高等級(jí)。因此，對(duì)埃博拉的研究和研發(fā)藥物需要有很高的安全和技術(shù)水平。

然而，這并非主要原因。真正的原因是，埃博拉類似孤兒病(也稱罕見病)和孤兒藥，甚至有比孤兒病更不利情況，因此一直沒有得到相關(guān)國家政府、醫(yī)藥基金以及制藥企業(yè)的重視和關(guān)注。孤兒病是流行率低、少見的疾病。相應(yīng)地，用于診斷、預(yù)防和治療孤兒病的藥物就是孤兒藥。

正因?yàn)楣聝翰』疾∪藬?shù)少，市場(chǎng)需求少，才造成了孤兒藥的研發(fā)成本高。在新藥研發(fā)過程中，超過六成的資金用于臨床試驗(yàn)，有的甚至高達(dá)八成。此外，臨床藥物試驗(yàn)人數(shù)也困擾著藥物研發(fā)機(jī)構(gòu)和制藥企業(yè)研發(fā)孤兒藥。尤其是III期臨床試驗(yàn)可能需要數(shù)千病人，而且試驗(yàn)周期長(zhǎng)達(dá)5年以上。一般的孤兒病，如囊性纖維變性、自閉癥等都難以滿足藥物的III期臨床試驗(yàn)人數(shù)要求，埃博拉這種孤兒病就更不容易滿足這種條件。

因此，許多新藥研發(fā)機(jī)構(gòu)都是倒在III期臨床試驗(yàn)這個(gè)最后的關(guān)口。一旦如此，也意味著此前數(shù)以億美元計(jì)的投資都打了水漂。而且，新藥研發(fā)還有較長(zhǎng)的周期，一般是10-15年，風(fēng)險(xiǎn)也很高。因此，一般企業(yè)既沒有能力，也不愿意涉足孤兒藥的研發(fā)。這也能解釋為何埃博拉肆虐近40年，人類社會(huì)一直沒有研發(fā)出一種治療埃博拉的藥物。

盡管有原因，但迄今沒有研發(fā)出一種治療埃博拉的藥物不僅是國際社會(huì)之憂，也是人類之恥，因?yàn)?，沒有人會(huì)是一個(gè)孤島，埃博拉也不會(huì)永遠(yuǎn)是孤兒病。其實(shí)，對(duì)于類似埃博拉這類孤兒病的藥物研發(fā)，最好的方式是政府、藥企和慈善基金的投入，而且政府需要制定優(yōu)惠政策。在這方面，美國提供了一些經(jīng)驗(yàn)。

早在1983年，美國就通過了一項(xiàng)法案，稱為孤兒藥法案(O rphan D rug A ct，ODA )，以鼓勵(lì)社會(huì)各種資金投入研發(fā)孤兒藥，而且可以讓投資者和研發(fā)者獲得利潤(rùn)。法案的主要內(nèi)容是，聯(lián)邦政府對(duì)藥企的孤兒藥研發(fā)經(jīng)費(fèi)退稅(最高可達(dá)50%)，藥企可獲得相關(guān)競(jìng)爭(zhēng)性聯(lián)邦經(jīng)費(fèi)；加強(qiáng)專利和孤兒藥市場(chǎng)化保護(hù)；快速審批程序；可用規(guī)模更小的臨床試驗(yàn)代替大規(guī)模臨床試驗(yàn)。

從孤兒藥法案可以看出，研發(fā)孤兒藥也是有利可圖的。例如，2012年，F(xiàn)D A批準(zhǔn)了一種名為K alydeco的藥物，可以治療一種會(huì)引發(fā)囊性纖維變性的特定基因突變，囊性纖維變性在美國的發(fā)病人數(shù)也只有約3萬人，由于針對(duì)性強(qiáng)，這些病人每年要為此支付37.3萬美元，因此藥企可以獲利。

現(xiàn)在美國食品與藥物管理局(FD A )對(duì)于孤兒藥的定義已經(jīng)超出了治療某種特定疾病的藥物范圍。FD A的孤兒藥研發(fā)辦公室(OOPD)主任加亞特里·饒(G ayatri Rao)表示，只要藥物能有效治療一小群常見病患者，例如針對(duì)那些之前治療抑郁癥藥物不起作用的人群，就可以被指定為孤兒藥。甚至被具有某種抗生素抗性的細(xì)菌感染，都可能獲得指定的孤兒藥。目前，F(xiàn)DA認(rèn)可6000種孤兒病，歐洲藥品管理局(EM A )批準(zhǔn)了8000種孤兒病。自從1983年美國國會(huì)通過孤兒藥法案以來，F(xiàn)DA已經(jīng)批準(zhǔn)了約350種孤兒藥(包括生物藥)用于治療大約200種孤兒病。問題的要害是，如果研發(fā)針對(duì)埃博拉這種孤兒病的藥物，在非洲如何實(shí)現(xiàn)類似在美國所制定的孤兒藥法案？更何況，埃博拉在美國也被忽視。在政府撥給制藥公司進(jìn)行非營利性藥物研發(fā)的資金中，埃博拉病毒的關(guān)注級(jí)別也較低。

不過，由于埃博拉此次暴發(fā)已經(jīng)驚動(dòng)國際社會(huì)，而且人們也在催促發(fā)達(dá)國家負(fù)起責(zé)任來，因此，美國國家衛(wèi)生研究院于7月31日宣布，該機(jī)構(gòu)與美國食品和藥物管理局合作，最早將于9月開始進(jìn)行埃博拉疫苗人體試驗(yàn)，有望在明年早些時(shí)候得到試驗(yàn)結(jié)果。同時(shí)，F(xiàn)D A也于2014年3月份授予一種抗御埃博拉的新藥T K M -Ebola的快速通道審評(píng)資格，這種藥由加拿大的T ekm ira制藥公司研制，是一種R N A干擾劑(R N A i)，其作用原理是，讓埃博拉病毒的基因沉默，以抑制病毒。

如果有更多的抗御埃博拉的藥物和疫苗獲得孤兒藥和孤兒疫苗的地位，人類將洗刷此前和目前面臨埃博拉束手無策的恥辱，而且，控制和征服埃博拉將不會(huì)是夢(mèng)想。